Klinische Studien

BETAPAEDIC-STUDIE
Interferon beta-1b ist ein Medikament zur Basistherapie von Patienten mit Multipler Sklerose (MS) und schubförmigem Verlauf (RRMS, Relapsing Remitting Multiple Sclerosis).. Bei Interferon beta-1b handelt es sich um ein Protein aus der Familie der Zytokine, die als Botenstoffe natürlicherweise im Körper vorkommen. Sie wirken antiviral, antiproliferativ, antitumoral und immunmodulierend. Interferon beta-1b ist in Deutschland unter dem Handelsnamen Betaferon® erhältlich. 

Studien mit erwachsenen Patienten zeigen, dass Betaferon® bei schubförmigen Verläufen einer MS wirksam ist. Betaferon® verringert die Schubfrequenz und reduziert deren Schweregrad beziehungsweise verzögert das Fortschreiten vom ersten klinischen Ereignis bis zur klinisch definitiven MS. 

Die BETAPAEDIC-Studie ist eine europäische, multizentrische Beobachtungsstudie, die erstmals prospektiv die Wirksamkeit von Betaferon® bei Kindern und Jugendlichen untersucht hat. Beteiligt waren 68 Patienten im Alter zwischen 12 und 16 Jahren mit einer schubförmig verlaufenden Multiplen Sklerose. Die Studienpatienten hatten zuvor noch keine Langzeittherapie erhalten. Die klinische Wirksamkeit von Betaferon® wurde anhand der jährlichen Schubrate, der Krankheitsprogression (gemessen mit der EDSS: Expanded Disability Status Scale) und der Krankheitsaktivität im MRT beurteilt. Ferner wurden kognitive Beeinträchtigungen durch ausgewählte neuropsychologische Tests für Jugendliche untersucht. Die verschiedenen Parameter werden über zwei Jahre alle sechs Monate bestimmt, wobei auch potenzielle Nebenwirkungen der Medikation erfragt werden. 

Die Studie ist abgeschlossen und veröffentlicht (Gärtner et al.: Interferon beta-1b in treatment-naive paediatric patients with relapsing-remitting multiple sclerosis: Two-year results from the BETAPAEDIC study. Mult Scler J Exp Transl Clin 2017;3(4):2055217317747623). Diese hat ergeben, das Betaferon® nicht nur für erwachsene MS Patienten sondern auch für betroffene Kinder und Jugendliche mit RRMS ein wirkungsvolles Medikament mit einem guten Sicherheitsprofil ist. 

PARADIGMS-STUDIE
Fingolimod ist ein Medikament zur Behandlung erwachsener MS-Patienten mit schubförmig verlaufender MS (RRMS). Bei Fingolimod handelt es sich um ein Sphingosin-1-phosphat-Analogon, das als Immunsuppressivum wirkt, mittlerweile in über 70 Ländern zugelassen ist und seit 2011 auch in Deutschland unter dem Handelsnamen Gilenya® verschrieben werden kann. 

Studien mit erwachsenen Patienten zeigen, dass Fingolimod eine größere Wirksamkeit aufweist als intramuskuläres Interferon beta 1a. Im Rahmen der PARADIGMS-Studie soll gezeigt werden, ob und inwieweit Fingolimod die Krankheitsprogression bei Kindern und Jugendlichen verzögert. Sowohl die klinische Wirksamkeit als auch Sicherheit und Verträglichkeit von Fingolimod bei Kindern und Jugendlichen werden dazu untersucht. 

Die PARADIGMS-Studie ist eine multinationale, zweijährige, doppelblinde, randomisierte, kontrollierte klinische Studie. Aufgenommen wurden 215 Jungen und Mädchen im Alter von 10-17 Jahren mit mindestens einem Multiple Sklerose-Schub innerhalb der 12 Monate vor Studieneinschluss. 

Im Zuge der der PARADIGMS-Studie wurde dabei die Wirkung einer oralen Fingolimod-Gabe mit der einer intramuskulären Interferon beta 1a-Gabe verglichen. Es wurden über zwei Jahre in unterschiedlichen Abständen Daten zu Krankheitsparametern wie Schubhäufigkeit, Läsionslast, Krankheitsprogression, Hirnvolumenverlust und kognitive Leistungsfähigkeit erhoben. Die Studie hat 2013 begonnen und die Rekrutierungsphase ist abgeschlossen. Die Erweiterungsphase der Studie läuft noch bis Mitte 2022, in der alle Patienten bis zum Ende Fingolimod erhalten.  

WEITERE INFORMATIONEN
Universitätsmedizin Göttingen, Georg-August-Universität 
Deutsches Zentrum für Multiple Sklerose im Kindes- und Jugendalter 
Leitung: Prof. Dr. Jutta Gärtner und Prof. Dr. Wolfgang Brück
Robert-Koch-Straße 40, 37075 Göttingen 
Telefon: 0551 / 39-8035, Telefax: 0551 / 39-6252 
E-Mail: kinder-ms-paediatrie2@med.uni-goettingen.de

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Multiple Sclerosis Journal—Experimental, Translational and Clinical (October-December 2017, 1–9): Interferon beta-1b in treatment-naive paediatric patients with relapsing-remitting multiple sclerosis: Two-year results fromthe BETAPAEDIC study 

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